Pegcetacoplan (original) (raw)
Pegcetacoplan (APL-2) ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der , einer Gruppe von Stoffen, die auf das Immunsystem wirken. Er wurde im Mai 2021 in den USA unter dem Namen Empaveli zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), einer seltenen, lebensbedrohlichen Blutkrankheit, zugelassen. Im Dezember 2021 folgte die Zulassung in der EU (Handelsname Aspaveli; ). Das Mittel wird subkutan (unter die Haut) verabreicht.
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| dbo:abstract | Pegcetacoplan (APL-2) ist ein Arzneistoff aus der Gruppe der , einer Gruppe von Stoffen, die auf das Immunsystem wirken. Er wurde im Mai 2021 in den USA unter dem Namen Empaveli zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH), einer seltenen, lebensbedrohlichen Blutkrankheit, zugelassen. Im Dezember 2021 folgte die Zulassung in der EU (Handelsname Aspaveli; ). Das Mittel wird subkutan (unter die Haut) verabreicht. (de) Pegcetacoplan, sold under the brand name Empaveli among others, is a medication used to treat paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH). The most common side effects include injection-site reactions, infections, diarrhea, abdominal pain, respiratory tract infection, viral infection, and fatigue. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria is characterized by red blood cell destruction, anemia (red blood cells unable to carry enough oxygen to tissues), blood clots, and impaired bone marrow function (not making enough blood cells). Pegcetacoplan is the first treatment for paroxysmal nocturnal hemoglobinuria that binds to and inhibits complement protein C3. Pegcetacoplan was approved for medical use in the United States in May 2021. Pegcetacoplan binds to complement protein C3 and its activation fragment C3b with high affinity, thereby regulating the cleavage of C3 and the generation of downstream effectors of complement activation. (en) |
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