Nusinersen (original) (raw)

Le nusinersen, commercialisé sous le nom de Spinraza, est un médicament utilisé dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q associée à une deletion ou une mutation du gène SMN1 du chromosome 5.C’est un oligonucleotide anti-sens qui se fixe sur l’ARN pre messager du gene SMN2. Il va permettre l’augmentation de la production de la protéine SMN (protéine de survie des motoneurones). Ceci permettant de compenser le manque de protéine SMN chez les patients atteints (protéine normalement produite en grande quantité par le gene SMN1)