Cerliponase alfa (original) (raw)
سرليبوناز ألفا، والذي يحمل الاسم التجاري Brineura، هو علاج إنزيمي تعويضي لداء باتن, والذي يعد شكلا من الداء الليبوفوسيني السيرويدي العصبي. في 27 أبريل 2017، حصل الدواء على ترخيص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ليقلل سرعة فقدان القدرة على المشي في الأطفال الذين تبلغ أعمارهم أكثر من 3 سنوات وتظهر عليهم أعراض (CLN2). يعرف هذا المرض كذلك باسم . كما حصل على ترخيص وكالة الأدوية الأوروبية في 30 مايو 2017. يمكن أن يعطى عن طريق الحقن داخل البطينات الدماغية والذي يسمح بوصول كمية جيدة من الدواد إلى الدماغ. طورت هذا الدواء.
| Property | Value |
|---|---|
| dbo:abstract | سرليبوناز ألفا، والذي يحمل الاسم التجاري Brineura، هو علاج إنزيمي تعويضي لداء باتن, والذي يعد شكلا من الداء الليبوفوسيني السيرويدي العصبي. في 27 أبريل 2017، حصل الدواء على ترخيص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ليقلل سرعة فقدان القدرة على المشي في الأطفال الذين تبلغ أعمارهم أكثر من 3 سنوات وتظهر عليهم أعراض (CLN2). يعرف هذا المرض كذلك باسم . كما حصل على ترخيص وكالة الأدوية الأوروبية في 30 مايو 2017. يمكن أن يعطى عن طريق الحقن داخل البطينات الدماغية والذي يسمح بوصول كمية جيدة من الدواد إلى الدماغ. طورت هذا الدواء. (ar) Cerliponase alfa, marketed as Brineura, is an enzyme replacement treatment for Batten disease, a neurodegenerative lysosomal storage disease. Specifically, Cerliponase alfa is meant to slow loss of motor function in symptomatic children over three years old with late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2). The disease is also known as tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) deficiency, a soluble lysosomal enzyme deficiency. Approved by the United States Food and Drug Administration (FDA) on 27 April 2017, this is the first treatment for a neuronal ceroid lipofuscinosis of its kind, acting to slow disease progression rather than palliatively treat symptoms by giving patients the TPP1 enzyme they are lacking. The U.S. Food and Drug Administration (FDA) considers it to be a first-in-class medication. (en) Церліпоназа альфа (продаваний як Brineura) — це рекомбінантна форма людської трипептидилпептидази 1 (TPP1), дефіцит ферменту у пацієнтів з хворобою CLN2. Ця форма хвороби Баттена відома як пізній інфантильний нейронально-цероїдний ліпофусциноз типу 2 (CLN2). Це рідкісна спадкова хвороба в дитячому віці, для якої характерний дефіцит ферменту трипептидилпептидази-1 (TPP1), який вражає головним чином центральну нервову систему. Недостача ферменту викликає прогресуючі проблеми із зором, рухом і здатністю мислити, а також передчасною смертю. (uk) |
| dbo:alternativeName | Brineura (en) |
| dbo:casNumber | 151662-36-1 |
| dbo:chEMBL | 3544921 |
| dbo:drugbank | DB13173 |
| dbo:fdaUniiCode | X8R2D92QP1 |
| dbo:kegg | D10813 |
| dbo:thumbnail | wiki-commons:Special:FilePath/3EE6.png?width=300 |
| dbo:wikiPageExternalLink | https://druginfo.nlm.nih.gov/drugportal/name/cerliponase%20alfa |
| dbo:wikiPageID | 54634310 (xsd:integer) |
| dbo:wikiPageLength | 18635 (xsd:nonNegativeInteger) |
| dbo:wikiPageRevisionID | 1117050504 (xsd:integer) |
| dbo:wikiPageWikiLink | dbr:Neuronal_ceroid_lipofuscinosis dbr:Priority_review dbr:BioMarin_Pharmaceutical dbr:Gel_electrophoresis dbr:Orphan_drug dbr:Proteolysis dbr:Glutamic_acid dbr:Batten_disease dbr:Chinese_hamster_ovary_cell dbr:Medicaid dbc:Orphan_drugs dbr:European_Medicines_Agency dbr:Food_and_Drug_Administration dbr:Breakthrough_therapy dbr:Chromosome_11 dbr:Recombinant_DNA dbr:Jansky–Bielschowsky_disease dbr:Tripeptide dbr:Aspartic_acid dbc:Breakthrough_therapy dbr:Mannose_6-phosphate dbr:National_Institute_for_Health_and_Care_Excellence dbr:Serine dbr:Mannose_6-phosphate_receptor dbr:Lysosome dbr:Tripeptidyl_peptidase_I dbr:First-in-class_medication dbr:N-linked_glycosylation dbr:N-terminus dbr:Serine_protease dbr:Intraventricular_administration dbr:File:3EE6.png dbr:File:Mannose-6-phosphate.svg |
| dbp:atcPrefix | A16 (en) |
| dbp:atcSuffix | AB17 (en) |
| dbp:c | 2657 (xsd:integer) |
| dbp:casNumber | 151662 (xsd:integer) |
| dbp:chembl | 3544921 (xsd:integer) |
| dbp:dailymedid | Cerliponase_alfa (en) |
| dbp:drugName | Cerliponase alfa (en) |
| dbp:drugbank | DB13173 (en) |
| dbp:h | 4042 (xsd:integer) |
| dbp:kegg | D10813 (en) |
| dbp:legalCa | Rx-only / Schedule D (en) |
| dbp:legalEu | Rx-only (en) |
| dbp:legalUs | Rx-only (en) |
| dbp:licenceEu | yes (en) |
| dbp:licenceUs | Cerliponase_alfa (en) |
| dbp:n | 734 (xsd:integer) |
| dbp:o | 793 (xsd:integer) |
| dbp:pubchemsubstance | 319902614 (xsd:integer) |
| dbp:routesOfAdministration | dbr:Intraventricular_administration |
| dbp:s | 11 (xsd:integer) |
| dbp:tradename | Brineura (en) |
| dbp:unii | X8R2D92QP1 (en) |
| dbp:wikiPageUsesTemplate | dbt:Cite_web dbt:Infobox_drug dbt:Portal_bar dbt:Reflist dbt:Use_dmy_dates dbt:When dbt:Drugs.com |
| dct:subject | dbc:Orphan_drugs dbc:Breakthrough_therapy |
| rdf:type | owl:Thing dul:ChemicalObject dbo:ChemicalSubstance wikidata:Q8386 dbo:Drug |
| rdfs:comment | سرليبوناز ألفا، والذي يحمل الاسم التجاري Brineura، هو علاج إنزيمي تعويضي لداء باتن, والذي يعد شكلا من الداء الليبوفوسيني السيرويدي العصبي. في 27 أبريل 2017، حصل الدواء على ترخيص إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ليقلل سرعة فقدان القدرة على المشي في الأطفال الذين تبلغ أعمارهم أكثر من 3 سنوات وتظهر عليهم أعراض (CLN2). يعرف هذا المرض كذلك باسم . كما حصل على ترخيص وكالة الأدوية الأوروبية في 30 مايو 2017. يمكن أن يعطى عن طريق الحقن داخل البطينات الدماغية والذي يسمح بوصول كمية جيدة من الدواد إلى الدماغ. طورت هذا الدواء. (ar) Церліпоназа альфа (продаваний як Brineura) — це рекомбінантна форма людської трипептидилпептидази 1 (TPP1), дефіцит ферменту у пацієнтів з хворобою CLN2. Ця форма хвороби Баттена відома як пізній інфантильний нейронально-цероїдний ліпофусциноз типу 2 (CLN2). Це рідкісна спадкова хвороба в дитячому віці, для якої характерний дефіцит ферменту трипептидилпептидази-1 (TPP1), який вражає головним чином центральну нервову систему. Недостача ферменту викликає прогресуючі проблеми із зором, рухом і здатністю мислити, а також передчасною смертю. (uk) Cerliponase alfa, marketed as Brineura, is an enzyme replacement treatment for Batten disease, a neurodegenerative lysosomal storage disease. Specifically, Cerliponase alfa is meant to slow loss of motor function in symptomatic children over three years old with late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2). The disease is also known as tripeptidyl peptidase-1 (TPP1) deficiency, a soluble lysosomal enzyme deficiency. Approved by the United States Food and Drug Administration (FDA) on 27 April 2017, this is the first treatment for a neuronal ceroid lipofuscinosis of its kind, acting to slow disease progression rather than palliatively treat symptoms by giving patients the TPP1 enzyme they are lacking. (en) |
| rdfs:label | Cerliponase alfa (en) سرليبوناز ألفا (ar) Церліпоназа альфа (uk) |
| owl:sameAs | wikidata:Cerliponase alfa dbpedia-ar:Cerliponase alfa dbpedia-fa:Cerliponase alfa dbpedia-he:Cerliponase alfa http://or.dbpedia.org/resource/ସେର୍ଲିପୋନେଜ_ଆଲଫା dbpedia-uk:Cerliponase alfa https://global.dbpedia.org/id/36pjC |
| prov:wasDerivedFrom | wikipedia-en:Cerliponase_alfa?oldid=1117050504&ns=0 |
| foaf:depiction | wiki-commons:Special:FilePath/Mannose-6-phosphate.svg wiki-commons:Special:FilePath/3EE6.png |
| foaf:isPrimaryTopicOf | wikipedia-en:Cerliponase_alfa |
| foaf:name | Cerliponase alfa (en) |
| is dbo:wikiPageRedirects of | dbr:C2657H4042N734O79S11 dbr:Brineura |
| is dbo:wikiPageWikiLink of | dbr:List_of_drugs_granted_breakthrough_therapy_designation dbr:Neuronal_ceroid_lipofuscinosis dbr:BioMarin_Pharmaceutical dbr:Batten_disease dbr:C2657H4042N734O79S11 dbr:Jansky–Bielschowsky_disease dbr:ATC_code_A16 dbr:Brineura |
| is foaf:primaryTopic of | wikipedia-en:Cerliponase_alfa |
