Expanded access (original) (raw)
コンパッショネート使用（コンパッショネートしよう、英語: compassionate use, CU）とは、生命に関わる疾患を有する患者のため、例外的に未承認薬の人道的使用を認める制度。訳語の「人道的使用」も用いられる。未承認薬とは、その効果や安全性が科学的に確認がされていない薬剤のことである。compassionateとは「同情する」「情状を考慮する」といった意味がある。 アメリカ合衆国では「拡大アクセス」（Expanded Access）、「未承認薬の治療・診断へのアクセス」と呼ばれる。 CU制度では「患者のアクセスの保証」「安全確保」「臨床試験の実施を妨げない」の相反する3点が重要である。 「 適応外使用」も参照
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| dbo:abstract | Unter dem englischen Ausdruck Compassionate Use („Anwendung aus Mitgefühl“) versteht man den Einsatz (noch) nicht zugelassener Arzneimittel an Patienten in besonders schweren Krankheitsfällen, die mit zugelassenen Arzneimitteln nicht zufriedenstellend behandelt werden können (Art. 83, Absatz 2, Verordnung (EG) Nr. 726/2004). In der Literatur werden häufig Ausdrücke oder Umschreibungen wie Freigabe aus Barmherzigkeit oder barmherziger Gebrauch beziehungsweise Anwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels an Patienten oder auch vorzeitig geduldete Anwendung eines noch nicht zugelassenen Arzneimittels aus humanitären Erwägungen verwendet. Meist wird jedoch der englische Ausdruck Compassionate Use direkt verwendet.Auch wenn der Ausdruck sich im Wesentlichen auf humanmedizinische Patienten bezieht, gibt es ihn auch in der Veterinärmedizin. Die europäische Arzneimittelagentur definiert wie folgt: „Compassionate Use ist eine Behandlungsoption, die die Verwendung eines nicht zugelassenen Arzneimittels ermöglicht. Unter bestimmten Voraussetzungen können in der Entwicklung befindliche Arzneimittel Gruppen von Patienten, die an einer Krankheit leiden, für die es keine befriedigenden zugelassenen Therapien gibt und die nicht in klinische Studien eintreten können, verfügbar gemacht werden.“ (de) Expanded access or compassionate use is the use of an unapproved drug or medical device under special forms of investigational new drug applications (IND) or IDE application for devices, outside of a clinical trial, by people with serious or life-threatening conditions who do not meet the enrollment criteria for the clinical trial in progress. These programs go under various names, including early access, special access, or managed access program, compassionate use, compassionate access, named-patient access, temporary authorization for use, cohort access, and pre-approval access. In general the person and their doctor must apply for access to the investigational product, the company has to choose to cooperate, and the medicines regulatory agency needs to agree that the risks and possible benefits of the drug or device are understood well enough to determine if putting the person at risk has sufficient potential benefit. In some countries the government will pay for the drug or device, but in many countries the person must pay for the drug or device, as well as medical services necessary to receive it. In the US, compassionate use started with the provision of investigational medicine to certain patients in the late 1970s, and a formal program was established in 1987 in response to HIV/AIDS patients requesting access to drugs in development. An important legal case was Abigail Alliance v. von Eschenbach, in which the Abigail Alliance, a group that advocates for access to investigational drugs for people who are terminally ill, tried to establish such access as a legal right. The Supreme Court declined to hear the case, effectively upholding previous cases that have maintained that there is not a constitutional right to unapproved medical products. (en) Une autorisation temporaire d'utilisation (ATU) scindée en autorisation d'accès précoce et autorisation d'accès compassionnel (AAC) en juillet 2021, est une procédure française créée en 1986 et permettant à certaines catégories de malades d'utiliser des médicaments n'ayant pas encore été mis sur le marché. Le mécanisme est complété par des « recommandations temporaires d'utilisation » pour les spécialités bénéficiant d'une AMM mais pas encore d'une prise en charge de droit commun par l'assurance maladie. Elle est notamment destinée aux malades du cancer ou du SIDA en phase terminale, ou aux personnes atteintes de maladies rares, ainsi qu'aux spécialités considérées comme répondant à un besoin thérapeutique non couvert. Il existe deux types d'autorisation temporaire d'utilisation : * l'ATU nominative ou ATUn, délivrée pour un patient nommément désigné, délivrée par la cellule ATU de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) à la demande du médecin. Elle est accordée pour une durée limitée (1 jour à 1 an) éventuellement renouvelable. Jusqu'en 2019 la demande d'ATU nominative se faisait par l'intermédiaire du formulaire cerfa 10058*02 que le médecin transmettait à la pharmacie à usage intérieur de son établissement qui, après contrôle et validation de la demande, l'envoyait à l'ANSM qui donnait ensuite sa réponse : accord de l'ATU avec son numéro d'identification et la durée octroyée, demande de renseignements complémentaires avant nouvel examen de la demande, ou refus d'accorder l'ATU ; depuis mars 2019 la demande se fait par un système informatisé baptisé e-Saturne qui simplifie considérablement la démarche puisque l'accord de l'ANSM est obtenu automatiquement sous réserve que la demande respecte les conditions prévues par l'ANSM pour le médicament concerné * l'ATU de cohorte, délivré pour un groupe de patients, délivrée par l'ANSM au fabricant du médicament à sa demande. C'est en général, pour un médicament, l'étape qui succède à une ATU nominative et précède l'autorisation de mise sur le marché. La demande d'ATU de cohorte se fait par l'intermédiaire d'un formulaire spécifique à chaque médicament ou laboratoire que le médecin transmet à la pharmacie à usage intérieur de son établissement qui, après contrôle et validation de la demande, transmet celle-ci au laboratoire concerné qui l'évalue et décide ou non de l'accorder. L'accord est donné par la cellule ATU du laboratoire pharmaceutique pour un patient nommément désigné pour une durée illimitée et un numéro d'identification est assigné à l'ATU de cohorte octroyée pour le patient. Les médicaments étant soumis à ATU nominative et de cohorte sont délivrés uniquement dans les pharmacies à usage intérieur des hôpitaux, qui peuvent toutefois les rétrocéder dans certaines conditions à des patients non hospitalisés. Les tarifs de vente par les laboratoires pharmaceutiques sont libres pendant cette période (certains les délivrent même gratuitement), ainsi que pendant la période transitoire qui suit ("post-ATU"). Néanmoins, une fois l'autorisation de mise sur le marché (AMM) obtenue et la négociation de prix avec le Comité Économique des Produits de Santé (CEPS) terminée, les laboratoires doivent obligatoirement reverser la totalité de la différence entre les sommes perçues au cours de cette période et ce qu'il en aurait été si le prix réglementé avait été appliqué. Lorsque le chiffre d'affaires engendré par ces ATU dépasse 30 millions d'euros, la part dépassant le prix de 10 000 euros par patient traité doit aussi être rétrocédé à l'assurance maladie depuis la loi de financement de la sécurité sociale de 2017 Par ailleurs, en application de l’article L. 162-16-5-1 du code de la sécurité sociale, le CEPS rend public le montant de l’indemnité maximale que les laboratoires décident de demander aux établissements de santé pour les produits en ATU ou en post-ATU. Selon Prescrire (revue) les ATU sont un moyen de pression de lobby pharmaceutique pour négocier avec la pression des patients des prix élevés face au . Le volume de financement a considérablement augmenté depuis 2014, avec l'arrivée cette année-là de traitements innovants contre l'hépatite C, puis l'année suivante de traitements contre certains cancers, avec une enveloppe globale approchant le milliard d'euros. (fr) La cura compassionevole o uso compassionevole di un farmaco è la possibilità di utilizzare, a fini terapeutici, medicinali o terapie per i quali non è ancora stata completata la fase di sperimentazione clinica. «Uso compassionevole» è la traduzione dell'espressione inglese compassionate use. Lo stesso principio vige in molti paesi del mondo, con denominazioni che possono essere simili (ad esempio Sočutna uporaba zdravil in sloveno) o differenti (Expanded access in lingua inglese) da quella italiana. In Italia tali farmaci sono privi della "autorizzazione all'immissione in commercio" (cosiddetta A.I.C.) rilasciata dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA). (it) コンパッショネート使用（コンパッショネートしよう、英語: compassionate use, CU）とは、生命に関わる疾患を有する患者のため、例外的に未承認薬の人道的使用を認める制度。訳語の「人道的使用」も用いられる。未承認薬とは、その効果や安全性が科学的に確認がされていない薬剤のことである。compassionateとは「同情する」「情状を考慮する」といった意味がある。 アメリカ合衆国では「拡大アクセス」（Expanded Access）、「未承認薬の治療・診断へのアクセス」と呼ばれる。 CU制度では「患者のアクセスの保証」「安全確保」「臨床試験の実施を妨げない」の相反する3点が重要である。 「 適応外使用」も参照 (ja) 동정적사용승인계획(同情的使用承認計劃, EAP - Expanded Access Program)은 불치병에 걸렸거나 암 말기인 환자가 적절한 치료제가 없어 치료를 포기할 상황에 이를 경우 의료당국이 시판승인 전의 신약을 무상으로 공급해 치료기회를 주는 제도를 말한다. 동정적사용프로그램이라고도 한다. 이 프로그램은 시판허가가 나지 않은 상태이지만 기존 치료제로 만족할만한 효과를 기대하기 어려운 환자를 대상으로 치료 기회를 제공하기 위해 무상으로 공급하는 방식을 말한다. 신약에 대한 임상실험을 마쳤을 경우 시판될 때까지 약물을 무상 제공할 수 있도록 한 인도적 차원의 제도적 장치인데, 무상공급기간은 국내에 정식 수입허가가 나기까지 한시적으로 적용된다. 비록 안전성과 유효성이 완전히 입증되지 않은 임상실험단계의 신약이지만, 기존의 치료법으로는 치료가 불가능한 환자에게 인도적 차원에서 마지막 치료 기회를 주기 위해 주치의 등의 책임 아래 환자의 동의 절차를 걸쳐 제한적으로 사용하도록 하고 있다. EAP는 식품의약품안전청의 승인을 받아야 한다. EAP의 시행조건은 우선 전문의사가 말기 시한부 선고를 받은 암환자와 같이 생명에 심각한 위협을 받는 환자로, 환자 본인이 사용을 원할 경우에 의사의 선정에 따라 진행되도록 하고 있다. 어떤 약으로도 치료를 받을 수 없는 말기환자들에게 치료 기회를 준다는 점에서 환자에게도 희망을 줄 수 있고, 제약회사 입장에서도 돈을 들이지 않고 약의 효능을 광범위하게 검증해볼 수 있다는 점에서 제한적으로 이용되고 있는 제도다. 실제로 이 프로그램을 통해 많은 환자들이 효과를 봤고, 신약이 더 빨리 환자들에게 다가갈 수 있었다. (ko) Compassionate use är ett begrepp inom sjukvård där ännu icke godkända läkemedel eller medicinska ingrepp kan användas utanför kliniska prövningar. Syftet är att erbjuda tillgång till läkemedel för allvarligt sjuka patienter som inte kan ingå i aktuella studier. Kriterierna för compassionate use kräver att: * Den drabbade lider av ett allvarligt sjukdomstillstånd * Tillfredsställande godkänd behandling saknas * Den drabbades sjukdom omöjliggör deltagande i aktuella studier * Behandlingens dokumentation stöder att den förmodade nyttan med behandlingen är acceptabel i förhållande till riskerna (sv) |
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