Patisiran (original) (raw)
Patisiran es un fármaco aprobado por la FDA el 10 de agosto de 2018 para tratar la polineuropatía causada por la enfermedad amiloidosis hereditaria por transtiretina. El fármaco fue desarrollado por la compañía Alnylam, de Cambridge, Massachusetts. Aunque la compañía inició operaciones en 2002, el fármaco fue descubierto en 1998. Se ha descrito como pequeño ARN interferente encapsulado dentro de nanopartículas lipídicas.
| Property | Value |
|---|---|
| dbo:abstract | Patisiran (Onpattro, Hersteller Alnylam Pharmaceuticals) ist ein Arzneistoff zur Behandlung der hereditären ATTR-Amyloidose (hATTR). Es ist der erste zugelassene Vertreter ("First-in-class") einer vergleichsweise neuen Wirkstoffklasse, die auf der RNA-Interferenz (RNAi oder auch RNA-Silencing) beziehungsweise der Gen-Stilllegung beruht. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine Möglichkeit zur vorübergehenden Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Man spricht bei dieser Substanzklasse von RNAi-Therapeutika. Patisiran hat Orphan-Drug-Status; d. h.: es ist ein Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit. (de) Patisiran es un fármaco aprobado por la FDA el 10 de agosto de 2018 para tratar la polineuropatía causada por la enfermedad amiloidosis hereditaria por transtiretina. El fármaco fue desarrollado por la compañía Alnylam, de Cambridge, Massachusetts. Aunque la compañía inició operaciones en 2002, el fármaco fue descubierto en 1998. Se ha descrito como pequeño ARN interferente encapsulado dentro de nanopartículas lipídicas. (es) Patisiran, sold under the brand name Onpattro, is a medication used for the treatment of polyneuropathy in people with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis, a fatal rare disease that is estimated to affect 50,000 people worldwide. It is the first small interfering RNA-based drug approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the first drug approved by the FDA to treat this condition. It is a gene silencing drug that interferes with the production of an abnormal form of transthyretin. Patisiran utilizes a novel approach to target and reduce production of the TTR protein in the liver via the RNAi pathway. Patisiran was developed and is marketed by Alnylam. The FDA considers it to be a first-in-class medication. (en) Le patisiran est un médicament pour le traitement des patients atteints d'amyloïdose héréditaire à transthyrétine (hATTR). Il est basé sur un petit acide ribonucléique interférent (pARNi) et est le premier représentant de cette classe de substance à recevoir une autorisation de mise sur le marché (FDA en aout 2018). (fr) パチシラン(Patisiran)は、家族性アミロイドポリニューロパチーの患者の多発性神経炎（ポリニューロパチー）の治療のために用いる医薬品である。家族性アミロイドポリニューロパチーは、世界で約5万人が罹患していると推定されている致死性の希少疾患である。オンパットロ(Onpattro)の商標名で販売されている。 アメリカ食品医薬品局(FDA)に承認された初めてのsiRNAベースの医薬品であり、また同局がこの症状の治療のための医薬品を承認したのも初めてである。遺伝子サイレンシング薬であり、トランスサイレチンの異常形の生産を阻害する。 パチシランは、アルナイラムによって開発、販売されている。FDAは、これをファースト・イン・クラス（画期的医薬品）と見做している。 希少疾病用医薬品であり、FDAにおいて、（ファーストトラック）及びの適用対象となった。また新規の作用機構と治療対象の症状の希少性から、画期的治療薬とされている。2018年8月には、アメリカ合衆国及び欧州連合で、医療目的での使用が承認された。年間当たりの費用は、34.5万ドルから45万ドルである。日本では、初のRNAi治療薬、アルナイラムの最初の製品として、2019年6月に厚生労働省から承認された。 (ja) Патісіран, комерційна назва Onpattro — синтетичний лікарський препарат олігонуклеотидної природи, який пригнічує синтез білка транстиретину шляхом РНК-інтерференції. Розроблений для лікування рідкісного спадкового захворювання — . Патісіран став першим препаратом на основі інтерференційних олігонуклеотидів, що був дозволений FDA США для використання в клініці для лікування пацієнтів. Препарат розроблений компанією Alnylam Pharmaceuticals. (uk) Патисиран, коммерческое название Onpattro — синтетический лекарственный препарат олигонуклеотидной природы, который подавляет синтез белка транстиретина путём РНК-интерференции. Разработан для лечения редкого наследственного заболевания — . Патисиран стал первым препаратом на основе интерференционных олигонуклеотидов, разрешённым FDA США для использования в клинике для лечения пациентов. Препарат разработан компанией (англ.). (ru) |
| dbo:alternativeName | Onpattro (en) |
| dbo:casNumber | 1420706-45-1 |
| dbo:drugbank | DB14582 |
| dbo:fdaUniiCode | 50FKX8CB2Y |
| dbo:kegg | D10794 D11116 |
| dbo:thumbnail | wiki-commons:Special:FilePath/Patisiran.png?width=300 |
| dbo:wikiPageExternalLink | https://druginfo.nlm.nih.gov/drugportal/name/patisiran |
| dbo:wikiPageID | 58114992 (xsd:integer) |
| dbo:wikiPageLength | 12761 (xsd:nonNegativeInteger) |
| dbo:wikiPageRevisionID | 1104028589 (xsd:integer) |
| dbo:wikiPageWikiLink | dbr:Priority_review dbc:Biopharmaceuticals dbc:RNA_interference dbr:Intravenous_therapy dbr:Gene_silencing dbr:Polyneuropathy dbr:Rare_disease dbr:Transthyretin dbr:Lipid dbr:Alnylam_Pharmaceuticals dbc:Orphan_drugs dbr:DMG-PEG_2000 dbr:Food_and_Drug_Administration dbr:RNA dbr:Cholesterol dbr:Distearoylphosphatidylcholine dbr:Medication dbr:Small_interfering_RNA dbr:Lipid_nanoparticles dbr:Orphan_drug_status dbr:Fast_track_designation dbr:Breakthrough_therapy_designation dbr:SiRNA dbr:Hereditary_transthyretin-mediated_amyloidosis |
| dbp:atcPrefix | N07 (en) |
| dbp:atcSuffix | XX12 (en) |
| dbp:c | 412 (xsd:integer) |
| dbp:casNumber | 1420706 (xsd:integer) |
| dbp:dailymedid | Patisiran (en) |
| dbp:drugbank | DB14582 (en) |
| dbp:h | 520 (xsd:integer) |
| dbp:index2Label | as salt (en) |
| dbp:kegg | D10794 (en) D11116 (en) |
| dbp:legalCa | Rx-only (en) |
| dbp:legalEu | Rx-only (en) |
| dbp:legalUs | Rx-only (en) |
| dbp:n | 148 (xsd:integer) |
| dbp:o | 290 (xsd:integer) |
| dbp:p | 40 (xsd:integer) |
| dbp:routesOfAdministration | dbr:Intravenous_therapy |
| dbp:stdinchikey | UBJHFPNBJDGZHL-UHFFFAOYSA-N (en) |
| dbp:synonyms | ALN-18328 (en) |
| dbp:tradename | Onpattro (en) |
| dbp:unii | 50 (xsd:integer) |
| dbp:width | 300 (xsd:integer) |
| dbp:wikiPageUsesTemplate | dbt:Cite_web dbt:Infobox_drug dbt:Portal_bar dbt:Reflist dbt:Use_dmy_dates dbt:Drugs.com |
| dcterms:subject | dbc:Biopharmaceuticals dbc:RNA_interference dbc:Orphan_drugs |
| rdf:type | owl:Thing dul:ChemicalObject dbo:ChemicalSubstance wikidata:Q8386 dbo:Drug |
| rdfs:comment | Patisiran es un fármaco aprobado por la FDA el 10 de agosto de 2018 para tratar la polineuropatía causada por la enfermedad amiloidosis hereditaria por transtiretina. El fármaco fue desarrollado por la compañía Alnylam, de Cambridge, Massachusetts. Aunque la compañía inició operaciones en 2002, el fármaco fue descubierto en 1998. Se ha descrito como pequeño ARN interferente encapsulado dentro de nanopartículas lipídicas. (es) Le patisiran est un médicament pour le traitement des patients atteints d'amyloïdose héréditaire à transthyrétine (hATTR). Il est basé sur un petit acide ribonucléique interférent (pARNi) et est le premier représentant de cette classe de substance à recevoir une autorisation de mise sur le marché (FDA en aout 2018). (fr) パチシラン(Patisiran)は、家族性アミロイドポリニューロパチーの患者の多発性神経炎（ポリニューロパチー）の治療のために用いる医薬品である。家族性アミロイドポリニューロパチーは、世界で約5万人が罹患していると推定されている致死性の希少疾患である。オンパットロ(Onpattro)の商標名で販売されている。 アメリカ食品医薬品局(FDA)に承認された初めてのsiRNAベースの医薬品であり、また同局がこの症状の治療のための医薬品を承認したのも初めてである。遺伝子サイレンシング薬であり、トランスサイレチンの異常形の生産を阻害する。 パチシランは、アルナイラムによって開発、販売されている。FDAは、これをファースト・イン・クラス（画期的医薬品）と見做している。 希少疾病用医薬品であり、FDAにおいて、（ファーストトラック）及びの適用対象となった。また新規の作用機構と治療対象の症状の希少性から、画期的治療薬とされている。2018年8月には、アメリカ合衆国及び欧州連合で、医療目的での使用が承認された。年間当たりの費用は、34.5万ドルから45万ドルである。日本では、初のRNAi治療薬、アルナイラムの最初の製品として、2019年6月に厚生労働省から承認された。 (ja) Патісіран, комерційна назва Onpattro — синтетичний лікарський препарат олігонуклеотидної природи, який пригнічує синтез білка транстиретину шляхом РНК-інтерференції. Розроблений для лікування рідкісного спадкового захворювання — . Патісіран став першим препаратом на основі інтерференційних олігонуклеотидів, що був дозволений FDA США для використання в клініці для лікування пацієнтів. Препарат розроблений компанією Alnylam Pharmaceuticals. (uk) Патисиран, коммерческое название Onpattro — синтетический лекарственный препарат олигонуклеотидной природы, который подавляет синтез белка транстиретина путём РНК-интерференции. Разработан для лечения редкого наследственного заболевания — . Патисиран стал первым препаратом на основе интерференционных олигонуклеотидов, разрешённым FDA США для использования в клинике для лечения пациентов. Препарат разработан компанией (англ.). (ru) Patisiran (Onpattro, Hersteller Alnylam Pharmaceuticals) ist ein Arzneistoff zur Behandlung der hereditären ATTR-Amyloidose (hATTR). Es ist der erste zugelassene Vertreter ("First-in-class") einer vergleichsweise neuen Wirkstoffklasse, die auf der RNA-Interferenz (RNAi oder auch RNA-Silencing) beziehungsweise der Gen-Stilllegung beruht. In den Biowissenschaften hat sich RNA-Interferenz als eine Möglichkeit zur vorübergehenden Stilllegung von Genen („Gen-Knockdown“) etabliert. Man spricht bei dieser Substanzklasse von RNAi-Therapeutika. (de) Patisiran, sold under the brand name Onpattro, is a medication used for the treatment of polyneuropathy in people with hereditary transthyretin-mediated amyloidosis, a fatal rare disease that is estimated to affect 50,000 people worldwide. Patisiran was developed and is marketed by Alnylam. The FDA considers it to be a first-in-class medication. (en) |
| rdfs:label | Patisiran (de) Patisiran (es) Patisiran (fr) パチシラン (ja) Patisiran (en) Патисиран (ru) Патісіран (uk) |
| owl:sameAs | wikidata:Patisiran dbpedia-de:Patisiran dbpedia-es:Patisiran dbpedia-fr:Patisiran dbpedia-he:Patisiran dbpedia-ja:Patisiran dbpedia-ru:Patisiran dbpedia-uk:Patisiran https://global.dbpedia.org/id/3jyFi |
| prov:wasDerivedFrom | wikipedia-en:Patisiran?oldid=1104028589&ns=0 |
| foaf:depiction | wiki-commons:Special:FilePath/Patisiran.png |
| foaf:isPrimaryTopicOf | wikipedia-en:Patisiran |
| is dbo:wikiPageRedirects of | dbr:Onpattro dbr:Patisiran_sodium |
| is dbo:wikiPageWikiLink of | dbr:List_of_drugs_granted_breakthrough_therapy_designation dbr:Intracellular_delivery dbr:RNA_interference dbr:Amyloidosis dbr:Gene_therapy dbr:Orphan_drug dbr:Onpattro dbr:Arbutus_Biopharma dbr:Alnylam_Pharmaceuticals dbr:Cardiac_amyloidosis dbr:Familial_amyloid_polyneuropathy dbr:Patisiran_sodium dbr:ATC_code_N07 dbr:Pieter_Cullis dbr:Human_genetic_enhancement dbr:Solid_lipid_nanoparticle dbr:Small_interfering_RNA dbr:Phillip_D._Zamore |
| is foaf:primaryTopic of | wikipedia-en:Patisiran |
