Vosoritide (original) (raw)
Vosoritid ist ein Peptid aus 39 Aminosäuren, das als Arzneistoff zur Behandlung des angeborenen Kleinwuchses (Achondroplasie) verwendet wird. Unter dem Namen Voxzogo wurde es im August 2021 in der EU, im November 2021 in den USA zugelassen. Vosoritid ist eine modifizierte Version des natürlich vorkommenden (CNP). Es wird subkutan verabreicht.
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dbo:abstract | Vosoritid ist ein Peptid aus 39 Aminosäuren, das als Arzneistoff zur Behandlung des angeborenen Kleinwuchses (Achondroplasie) verwendet wird. Unter dem Namen Voxzogo wurde es im August 2021 in der EU, im November 2021 in den USA zugelassen. Vosoritid ist eine modifizierte Version des natürlich vorkommenden (CNP). Es wird subkutan verabreicht. (de) Vosoritida (denominación común internacional -DCI-,INN en inglés, también conocida como BMN-111) es un medicamento experimental para el tratamiento de la causa más común del enanismo: la acondroplasia. ha desarrollado este fármaco. Siendo el único tratamiento causal disponible para esta condición, en los Estados Unidos y en Europa tiene estatus de medicamento huérfano. A septiembre de 2015 estaba en fase II de ensayos clínicos. (es) Vosoritide, sold under the brand name Voxzogo, is a medication used for the treatment of achondroplasia. The most common side effects include injection site reactions (such as swelling, redness, itching, or pain), vomiting, and decreased blood pressure. Achondroplasia is a genetic condition that causes severely short stature and disproportionate growth. The average height of an adult with achondroplasia is approximately four feet. People with achondroplasia have a genetic mutation that causes a certain growth regulation gene called fibroblast growth factor receptor 3 to be overly active, which prevents normal bone growth. Vosoritide works by binding to a specific receptor called natriuretic peptide receptor-B that reduces the growth regulation gene's activity and stimulates bone growth. Vosoritide was approved for medical use in the European Union in August 2021, and in the United States in November 2021. (en) |
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