Orphan drug (original) (raw)
Un fàrmac orfe és un agent farmacèutic que ha estat desenvolupat concretament per tractar una condició mèdica minoritària, essent referida com una malaltia òrfena. La assignació d'estat orfe a una malaltia i a qualssevol fàrmacs desenvolupat per a tractar-la és un assumpte de política pública a molts països, i ha aconseguit avanços mèdics que altrament no hagués estat aconseguits pels costos de recerca de fàrmacs i el seu desenvolupament. En el cas de les malalties més rares que afligeixen a menys de 10.000 persones, les empreses de biotecnologia que posseeixen el fàrmac aprovat per tractar aquelles malalties "poden cobrar si fa o no fa qualsevol cosa que volen."
| Property | Value |
|---|---|
| dbo:abstract | Un fàrmac orfe és un agent farmacèutic que ha estat desenvolupat concretament per tractar una condició mèdica minoritària, essent referida com una malaltia òrfena. La assignació d'estat orfe a una malaltia i a qualssevol fàrmacs desenvolupat per a tractar-la és un assumpte de política pública a molts països, i ha aconseguit avanços mèdics que altrament no hagués estat aconseguits pels costos de recerca de fàrmacs i el seu desenvolupament. En el cas de les malalties més rares que afligeixen a menys de 10.000 persones, les empreses de biotecnologia que posseeixen el fàrmac aprovat per tractar aquelles malalties "poden cobrar si fa o no fa qualsevol cosa que volen." (ca) الدواء اليتيم هو مادة صيدلانية طُورت خصيصاً لعلاج حالة طبية نادرة قد يشار إليها باسم مرض يتيم. يتم تحديد الحالة النادرة بوصفها مرضاً واختيار علاجا لها هي مسألة السياسة العامة في كثير من البلدان، علماً أن الاكتشافات الطبية قد لا تتحقق إلا نتيجة لسياسات الدواء والبحوث والتنمية. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي يسهل الحصول على الموافقة لتسويق دواء يتيم، وأنه قد يكون هناك دعم مالي. (ar) Der Begriff Orphan-Arzneimittel oder Orphan Drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griechisch ορφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Eine genauere Bezeichnung ist „Arzneimittel für seltene Leiden“ (engl. orphan pharmaceutical drug beziehungsweise orphan medicinal product). Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes und ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes – bei gleichzeitig hohen Entwicklungskosten – für die pharmazeutische Industrie nicht interessant. Die USA erließen 1983 den Orphan Drug Act, der die Förderung und Entwicklung derartiger Arzneimittel zum Ziel hat. Die EU hat im Januar 2000 die Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden in Kraft gesetzt. Der Ausschuss für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten (Committee for Orphan Medicinal Products, COMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) verabschiedet bei seinen turnusmäßig stattfindenden Besprechungen regelmäßig Empfehlungen zur Zuerkennung des Status „Arzneimittel gegen eine seltene Krankheit“. Die Kriterien für die Einstufung als seltene Krankheit sind örtlich unterschiedlich geregelt: * EU: weniger als 5 Patienten pro 10.000 Einwohner * USA: weniger als 200.000 Patienten pro Jahr oder 7,5 pro 10.000 Einwohner * Japan: weniger als 50.000 Patienten pro Jahr oder 4 pro 10.000 Einwohner * Australien: weniger als 2.000 Patienten pro Jahr oder rund 1 pro 10.000 Einwohner (de) Τα ορφανά φάρμακα είναι φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Οι ασθένειες αυτές είναι τόσο σπάνιες έτσι ώστε οι χορηγοί είναι απρόθυμοι να τα αναπτύξουν, υπό τις συνήθεις συνθήκες εμπορίας, καθώς το μικρό μέγεθος της αγοράς που αντιπροσωπεύουν δεν θα τους επέτρεπε την απόσβεση του κεφαλαίου που επενδύουν για την έρευνα και ανάπτυξη του προϊόντος. Στην Ελλάδα υπεύθυνος φορέας για την εισαγωγή ορφανών φαρμάκων είναι το Ινστιτούτο Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας "Ι.Φ.Ε.Τ." Μ.Α.Ε.. (el) Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades de salud pública. Fue Estados Unidos el primer país que desarrolla una ley, la Orphan Drug Act en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició una política común en este ámbito en 1999. Según la Unión Europea, un medicamento huérfano es aquel que cumple los requisitos: 1. * Que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada diez mil en la Unión Europea. 2. * Que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco probable (no comercial) sin medidas de estímulo. (es) On appelle médicament orphelin tout médicament développé pour le traitement de « maladies orphelines » (c'est-à-dire des maladies rares). (fr) An orphan drug is a pharmaceutical agent developed to treat medical conditions which, because they are so rare, would not be profitable to produce without government assistance. The conditions are referred to as orphan diseases. The assignment of orphan status to a disease and to drugs developed to treat it is a matter of public policy in many countries and has yielded medical breakthroughs that might not otherwise have been achieved, due to the economics of drug research and development. In the U.S. and the EU, it is easier to gain marketing approval for an orphan drug. There may be other financial incentives, such as an extended period of exclusivity, during which the producer has sole rights to market the drug. All are intended to encourage development of drugs which would otherwise lack sufficient profit motive to attract corporate research budgets and personnel. (en) 希少疾病用医薬品（きしょうしっぺいよういやくひん、英語: orphan drug (OD) : orphan は孤児を意味する）とは、特定疾患などの薬物療法で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品を指す。 (ja) I farmaci orfani sono quei farmaci potenzialmente utili per trattare una malattia rara. Le malattie rare sono definite tali per la loro bassa frequenza nella popolazione. In Europa una malattia è considerata rara se colpisce meno di 1 abitante su 2000. Pertanto i farmaci per la cura di queste patologie in condizioni normali di mercato non sarebbero commercializzati in quanto poco remunerativi. Per questo motivo tali farmaci sono stati definiti "orfani". Lo status di orfano viene dato ad un determinato farmaco al fine di incoraggiarne lo sviluppo in quanto necessario per curare una determinata patologia, nonostante sia, dal punto di vista dei costi, insufficientemente remunerativo per le aziende farmaceutiche, se sviluppato in circostanze normali. Pertanto i criteri per definire un medicinale "orfano" sono: * che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un'affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nella Comunità, oppure * che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia nella Comunità di una affezione che comporta una minaccia per la vita, di un'affezione seriamente debilitante, o di un'affezione grave e cronica, e che è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale medicinale all'interno della Comunità sia tanto redditizia da giustificarne l'investimento necessario. L'impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche. (it) 희귀약 또는 희귀의약품은 희귀병을 치료할 때 쓰여 제약회사가 생산하기가 경제적으로 어려운 약이다. 그러므로, 희귀의약품으로 정부 지정을 받으면, 재정적 지원을 정부 산하기관에 심사아래에 지원받을 수 있다. (ko) Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte. Overheden treffen soms extra voorzieningen voor deze categorie geneesmiddelen om het ontwikkelen en op de markt brengen ervan voor de farmaceutische industrie aantrekkelijker te maken. Gedacht wordt namelijk dat dat zonder die voorzieningen niet rendabel zou zijn. (nl) Leki sieroce (z ang. orphan drug) – leki, których koszt opracowania i wprowadzenia na rynek nie zostałby zwrócony z przewidywanej sprzedaży tego produktu leczniczego. W związku z czym producenci bez odpowiednich zachęt nie podejmowaliby się produkcji takich leków. Za produkty sieroce zostają uznane leki przeznaczone do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażającej życiu lub powodującej chroniczny ubytek zdrowia, występującej u nie więcej niż pięciu na 10 tysięcy osób w Unii Europejskiej. Produkcja leków sierocych utrudniona jest przez ograniczoną liczbę pacjentów podczas badań klinicznych. (pl) O medicamento órfão é um status dado a medicamentos que tratam doenças raras por um órgão regulatório de saúde oficial do país. Para o FDA é considerado medicamento órfão aqueles que tratam de doenças que atingem menos de 200 000 americanos. Para a União Europeia este tipo de medicamento são aqueles que atingem não mais do que cinco em cada 10 000 pessoas e as doenças tratadas com eles sejam crônicas debilitantes ou coloquem a vida em risco. De acordo com a Anvisa os órfãos são indicados para incidência de doenças menor que 5 : 10 000. (pt) Särläkemedel (engelska: orphan drugs, "föräldralösa läkemedel") är läkemedel för behandling av en ovanlig sjukdom. (sv) 孤兒藥（英語：orphan drug）是一種藥品，用於治療疾病，因為患者為數不多，如果沒有政府出面協助的話，生產這類藥品就不可能獲利。受到治療的病症被稱為孤兒疾病（請參考罕見病中的英文部分#Relationship to orphan diseases）。 把某些疾病，以及治療這些疾病的藥品歸類為“孤兒型”，是許多國家的公共政策問題。就醫學研究所需龐大經濟資源的本質，若是沒政府的協助，這些藥品就沒有機會產生原本可能無法實現的突破。 在美國和歐盟，孤兒藥較易取得上市許可。此外還可能另另外提供經濟激勵措施，例如市場獨占期間得以延長，讓藥廠擁有較長的獨家銷售這種藥品的權利。所有這些措施都是為鼓勵藥品開發，少了這類，將少有藥廠願意把預算和人員分配到這類的研究之上。 (zh) Орфанні препарати — це лікарські засоби, призначені для діагностики, профілактики та лікування рідкісних захворювань або станів, що становлять серйозну загрозу для здоров'я або життя пацієнта. У Європі хворобу або патологічний стан відносять до категорії рідкісних захворювань, якщо рівень захворюваності не перевищує 1 випадку на 2000 осіб. Препарати називаються орфанними або «сирітськими», тому що в умовах ринкової економіки фармацевтична промисловість не зацікавлена в розробці та продажу ліків, призначених для невеликої кількості хворих. Це пояснюється тим, що очікувані надходження від продажу таких лікарських засобів не покривають надзвичайно високих витрат фармацевтичних компаній, пов'язаних з їх виведенням на ринок. А оскільки методики лікування з використанням нових препаратів також мають невеликий потенційний ринок, підприємства, які випускають їх, будуть змушені нести збитки. Саме тому уряди і організації, що об'єднують пацієнтів з рідкісними захворюваннями (такі як EURORDIS), шукають можливості для економічного стимулювання фармацевтичних компаній, що займаються розробкою і виробництвом лікарських засобів для лікування рідкісних захворювань. (uk) Орфа́нные препара́ты (англ. orphan drugs) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты в рамках ныне существующей системы финансирования фармакологических исследований. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи. (ru) |
| dbo:thumbnail | wiki-commons:Special:FilePath/Rosuvastatin-Formulae_V_1.png?width=300 |
| dbo:wikiPageExternalLink | http://www.diahome.org/DIAHome/Education/FindEducationalOffering.aspx%3FproductID=23774&eventType=Meeting http://www.diahome.org https://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/default.htm https://www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/Overview/ucm119477.htm http://ec.europa.eu/health/ph_threats/non_com/rare_6_en.htm https://web.archive.org/web/20071014211858/http:/ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/orphreg.htm |
| dbo:wikiPageID | 395889 (xsd:integer) |
| dbo:wikiPageLength | 34832 (xsd:nonNegativeInteger) |
| dbo:wikiPageRevisionID | 1117167744 (xsd:integer) |
| dbo:wikiPageWikiLink | dbc:Biotechnology_law dbr:Public_Health_Service_Act dbr:Rosuvastatin dbr:Profit_margin dbr:Profit_motive dbr:Patisiran dbr:Penicillamine dbr:Pfizer–BioNTech_COVID-19_vaccine dbr:Pharmaceutical_company dbr:Cystic_fibrosis dbr:United_States dbr:United_States_Congress dbr:University_of_Minnesota dbr:Dosing dbr:Medical_research dbr:National_Organization_for_Rare_Disorders dbr:Rare_disease dbr:Pulmozyme dbr:Quality-adjusted_life_year dbr:Glioma dbr:Moderna_COVID-19_vaccine dbr:Multiple_myeloma dbr:Thomson_Reuters dbr:Snake_venom dbr:Statins dbr:Clinical_trial dbr:Compound_annual_growth_rate dbr:Friedreich's_Ataxia_Research_Alliance dbr:Pharmacodynamics dbr:Tobramycin dbr:Wilson's_disease dbr:Drug_Discovery_Today dbr:Cost-utility_analysis dbr:HIV dbr:Tax_incentive dbr:AIDS dbc:Pharmaceuticals_policy dbc:Drug_discovery dbc:Orphan_drugs dbr:Drug_development dbr:Eculizumab dbr:European_Commission dbr:European_Medicines_Agency dbr:European_Union dbr:Familial_hypercholesterolemia dbr:Food_and_Drug_Administration dbr:Biologic_medical_product dbr:Bis-choline_tetrathiomolybdate dbr:Arthritis dbr:AstraZeneca dbc:Life_sciences_industry dbc:Health_economics dbr:Keck_Graduate_Institute dbr:Idiopathic_thrombocytopenic_purpura dbr:Phenylketonuria dbr:European_Organization_for_Rare_Diseases dbr:Global_Genes_Project dbr:National_Institute_for_Health_and_Care_Excellence dbr:Neurodegeneration_with_brain_iron_accumulation dbr:Orphan_Drug_Act_of_1983 dbr:Rare_Diseases_Act_of_2002 dbr:Patient_Protection_and_Affordable_Care_Act dbr:Medication dbr:Solid_lipid_nanoparticle dbr:Supplementary_protection_certificate dbr:Pharmacokinetics dbr:Public_policy_(law) dbr:PLA2G6 dbr:Cancer_treatment dbr:Office_of_Rare_Diseases dbr:Crown_corporation dbr:Drug_legislation dbr:Spinraza dbr:Orphan_Drug_Act dbr:Orphan_diseases dbr:RT001 dbr:Rare_diseases dbr:Committee_on_Orphan_Medicinal_Products dbr:Center_for_Orphan_Drug_Research dbr:File:Rosuvastatin-Formulae_V_1.png dbr:Sachdev_Sidhu |
| dbp:wikiPageUsesTemplate | dbt:As_of dbt:Authority_control dbt:Blockquote dbt:Citation_needed dbt:Commons_category dbt:Reflist dbt:Rp dbt:Short_description dbt:Wiktionary |
| dct:subject | dbc:Biotechnology_law dbc:Pharmaceuticals_policy dbc:Drug_discovery dbc:Orphan_drugs dbc:Life_sciences_industry dbc:Health_economics |
| gold:hypernym | dbr:Agent |
| rdf:type | owl:Thing yago:WikicatOrphanDrugs yago:Agent114778436 yago:CausalAgent100007347 yago:Drug103247620 yago:Matter100020827 yago:PhysicalEntity100001930 yago:Substance100020090 yago:WikicatDrugs |
| rdfs:comment | Un fàrmac orfe és un agent farmacèutic que ha estat desenvolupat concretament per tractar una condició mèdica minoritària, essent referida com una malaltia òrfena. La assignació d'estat orfe a una malaltia i a qualssevol fàrmacs desenvolupat per a tractar-la és un assumpte de política pública a molts països, i ha aconseguit avanços mèdics que altrament no hagués estat aconseguits pels costos de recerca de fàrmacs i el seu desenvolupament. En el cas de les malalties més rares que afligeixen a menys de 10.000 persones, les empreses de biotecnologia que posseeixen el fàrmac aprovat per tractar aquelles malalties "poden cobrar si fa o no fa qualsevol cosa que volen." (ca) الدواء اليتيم هو مادة صيدلانية طُورت خصيصاً لعلاج حالة طبية نادرة قد يشار إليها باسم مرض يتيم. يتم تحديد الحالة النادرة بوصفها مرضاً واختيار علاجا لها هي مسألة السياسة العامة في كثير من البلدان، علماً أن الاكتشافات الطبية قد لا تتحقق إلا نتيجة لسياسات الدواء والبحوث والتنمية. في الولايات المتحدة والاتحاد الأوروبي يسهل الحصول على الموافقة لتسويق دواء يتيم، وأنه قد يكون هناك دعم مالي. (ar) Τα ορφανά φάρμακα είναι φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών. Οι ασθένειες αυτές είναι τόσο σπάνιες έτσι ώστε οι χορηγοί είναι απρόθυμοι να τα αναπτύξουν, υπό τις συνήθεις συνθήκες εμπορίας, καθώς το μικρό μέγεθος της αγοράς που αντιπροσωπεύουν δεν θα τους επέτρεπε την απόσβεση του κεφαλαίου που επενδύουν για την έρευνα και ανάπτυξη του προϊόντος. Στην Ελλάδα υπεύθυνος φορέας για την εισαγωγή ορφανών φαρμάκων είναι το Ινστιτούτο Φαρμακευτικής Έρευνας και Τεχνολογίας "Ι.Φ.Ε.Τ." Μ.Α.Ε.. (el) On appelle médicament orphelin tout médicament développé pour le traitement de « maladies orphelines » (c'est-à-dire des maladies rares). (fr) 希少疾病用医薬品（きしょうしっぺいよういやくひん、英語: orphan drug (OD) : orphan は孤児を意味する）とは、特定疾患などの薬物療法で必要性が高いのにもかかわらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品を指す。 (ja) 희귀약 또는 희귀의약품은 희귀병을 치료할 때 쓰여 제약회사가 생산하기가 경제적으로 어려운 약이다. 그러므로, 희귀의약품으로 정부 지정을 받으면, 재정적 지원을 정부 산하기관에 심사아래에 지원받을 수 있다. (ko) Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte. Overheden treffen soms extra voorzieningen voor deze categorie geneesmiddelen om het ontwikkelen en op de markt brengen ervan voor de farmaceutische industrie aantrekkelijker te maken. Gedacht wordt namelijk dat dat zonder die voorzieningen niet rendabel zou zijn. (nl) Leki sieroce (z ang. orphan drug) – leki, których koszt opracowania i wprowadzenia na rynek nie zostałby zwrócony z przewidywanej sprzedaży tego produktu leczniczego. W związku z czym producenci bez odpowiednich zachęt nie podejmowaliby się produkcji takich leków. Za produkty sieroce zostają uznane leki przeznaczone do diagnozowania, zapobiegania lub leczenia stanu chorobowego zagrażającej życiu lub powodującej chroniczny ubytek zdrowia, występującej u nie więcej niż pięciu na 10 tysięcy osób w Unii Europejskiej. Produkcja leków sierocych utrudniona jest przez ograniczoną liczbę pacjentów podczas badań klinicznych. (pl) O medicamento órfão é um status dado a medicamentos que tratam doenças raras por um órgão regulatório de saúde oficial do país. Para o FDA é considerado medicamento órfão aqueles que tratam de doenças que atingem menos de 200 000 americanos. Para a União Europeia este tipo de medicamento são aqueles que atingem não mais do que cinco em cada 10 000 pessoas e as doenças tratadas com eles sejam crônicas debilitantes ou coloquem a vida em risco. De acordo com a Anvisa os órfãos são indicados para incidência de doenças menor que 5 : 10 000. (pt) Särläkemedel (engelska: orphan drugs, "föräldralösa läkemedel") är läkemedel för behandling av en ovanlig sjukdom. (sv) 孤兒藥（英語：orphan drug）是一種藥品，用於治療疾病，因為患者為數不多，如果沒有政府出面協助的話，生產這類藥品就不可能獲利。受到治療的病症被稱為孤兒疾病（請參考罕見病中的英文部分#Relationship to orphan diseases）。 把某些疾病，以及治療這些疾病的藥品歸類為“孤兒型”，是許多國家的公共政策問題。就醫學研究所需龐大經濟資源的本質，若是沒政府的協助，這些藥品就沒有機會產生原本可能無法實現的突破。 在美國和歐盟，孤兒藥較易取得上市許可。此外還可能另另外提供經濟激勵措施，例如市場獨占期間得以延長，讓藥廠擁有較長的獨家銷售這種藥品的權利。所有這些措施都是為鼓勵藥品開發，少了這類，將少有藥廠願意把預算和人員分配到這類的研究之上。 (zh) Der Begriff Orphan-Arzneimittel oder Orphan Drug (von englisch orphan, „die Waise“, aus griechisch ορφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Eine genauere Bezeichnung ist „Arzneimittel für seltene Leiden“ (engl. orphan pharmaceutical drug beziehungsweise orphan medicinal product). Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes und ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes – bei gleichzeitig hohen Entwicklungskosten – für die pharmazeutische Industrie nicht interessant. (de) Los medicamentos huérfanos son medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo, responden a necesidades de salud pública. Fue Estados Unidos el primer país que desarrolla una ley, la Orphan Drug Act en 1983, haciendo que el estatus de huérfano permita subvenciones para el desarrollo de estos productos, así como otras medidas de apoyo, hasta su aprobación comercial. La Unión Europea inició una política común en este ámbito en 1999. (es) An orphan drug is a pharmaceutical agent developed to treat medical conditions which, because they are so rare, would not be profitable to produce without government assistance. The conditions are referred to as orphan diseases. The assignment of orphan status to a disease and to drugs developed to treat it is a matter of public policy in many countries and has yielded medical breakthroughs that might not otherwise have been achieved, due to the economics of drug research and development. (en) I farmaci orfani sono quei farmaci potenzialmente utili per trattare una malattia rara. Le malattie rare sono definite tali per la loro bassa frequenza nella popolazione. In Europa una malattia è considerata rara se colpisce meno di 1 abitante su 2000. Pertanto i farmaci per la cura di queste patologie in condizioni normali di mercato non sarebbero commercializzati in quanto poco remunerativi. Per questo motivo tali farmaci sono stati definiti "orfani". Pertanto i criteri per definire un medicinale "orfano" sono: (it) Орфа́нные препара́ты (англ. orphan drugs) — фармацевтические средства, разработанные для лечения редких заболеваний, которые условно называются орфанными («сиротскими») болезнями. Назначение орфанного статуса заболеванию и любым лекарственным препаратам, разработанным для его лечения, является политическим вопросом во многих странах. Поддержка исследований редких болезней со стороны правительств привела к прорывам в медицине, которые не могли бы быть достигнуты в рамках ныне существующей системы финансирования фармакологических исследований. (ru) Орфанні препарати — це лікарські засоби, призначені для діагностики, профілактики та лікування рідкісних захворювань або станів, що становлять серйозну загрозу для здоров'я або життя пацієнта. У Європі хворобу або патологічний стан відносять до категорії рідкісних захворювань, якщо рівень захворюваності не перевищує 1 випадку на 2000 осіб. Препарати називаються орфанними або «сирітськими», тому що в умовах ринкової економіки фармацевтична промисловість не зацікавлена в розробці та продажу ліків, призначених для невеликої кількості хворих. (uk) |
| rdfs:label | دواء يتيم (ar) Fàrmac orfe (ca) Orphan-Arzneimittel (de) Ορφανό φάρμακο (el) Medicamento huérfano (es) Médicament orphelin (fr) Farmaci orfani (it) 希少疾病用医薬品 (ja) 희귀의약품 (ko) Orphan drug (en) Weesgeneesmiddel (nl) Leki sieroce (pl) Medicamento órfão (pt) Орфанные препараты (ru) Särläkemedel (sv) 孤儿药 (zh) Орфанні препарати (uk) |
| owl:sameAs | freebase:Orphan drug yago-res:Orphan drug wikidata:Orphan drug dbpedia-ar:Orphan drug dbpedia-ca:Orphan drug dbpedia-de:Orphan drug dbpedia-el:Orphan drug dbpedia-es:Orphan drug dbpedia-fa:Orphan drug dbpedia-fr:Orphan drug dbpedia-gl:Orphan drug dbpedia-he:Orphan drug dbpedia-it:Orphan drug dbpedia-ja:Orphan drug dbpedia-ko:Orphan drug dbpedia-nl:Orphan drug dbpedia-pl:Orphan drug dbpedia-pt:Orphan drug dbpedia-ro:Orphan drug dbpedia-ru:Orphan drug dbpedia-sl:Orphan drug dbpedia-sv:Orphan drug http://ta.dbpedia.org/resource/அநாதை_மருந்து dbpedia-tr:Orphan drug dbpedia-uk:Orphan drug dbpedia-zh:Orphan drug https://global.dbpedia.org/id/NqyM |
| prov:wasDerivedFrom | wikipedia-en:Orphan_drug?oldid=1117167744&ns=0 |
| foaf:depiction | wiki-commons:Special:FilePath/Rosuvastatin-Formulae_V_1.png |
| foaf:isPrimaryTopicOf | wikipedia-en:Orphan_drug |
| is dbo:wikiPageDisambiguates of | dbr:Orphan_(disambiguation) |
| is dbo:wikiPageRedirects of | dbr:Orphan_drug_exclusivity dbr:Orphan_Drug dbr:Orphan_drugs dbr:Orphan_designation dbr:Orphan_drug_designation dbr:Orphan_drug_status dbr:Orphan_medication dbr:Orphan_medicine dbr:Orphan_status |
| is dbo:wikiPageWikiLink of | dbr:Cabozantinib dbr:Calaspargase_pegol dbr:Capmatinib dbr:Carglumic_acid dbr:Casimersen dbr:Pralsetinib dbr:Pramiracetam dbr:Pretomanid dbr:Pritumumab dbr:Progeria dbr:Protalix_BioTherapeutics dbr:Protein-bound_paclitaxel dbr:Quincy,_M.E._(season_6) dbr:Romidepsin dbr:Romiplostim dbr:Rucaparib dbr:Satralizumab dbr:Enzyme_replacement_therapy dbr:Melatonin_receptor_agonist dbr:Basilea_Pharmaceutica dbr:Belantamab_mafodotin dbr:Belinostat dbr:Belumosudil dbr:Benralizumab dbr:BioMarin_Pharmaceutical dbr:Bluebird_bio dbr:Brexucabtagene_autoleucel dbr:Decitabine/cedazuridine dbr:Defibrotide dbr:Deslorelin dbr:Deutetrabenazine dbr:Allovectin-7 dbr:Ansuvimab dbr:Antisense_therapy dbr:Argentine_hemorrhagic_fever dbr:Hydroxyprogesterone_caproate dbr:Betibeglogene_autotemcel dbr:Pembrolizumab dbr:Pemigatinib dbr:Pemtumomab dbr:Pentamidine dbr:Pericarditis dbr:Perifosine dbr:Pexidartinib dbr:Remacemide dbr:Remdesivir dbr:Resminostat dbr:Rifapentine dbr:Rilonacept dbr:Rintatolimod dbr:Ripretinib dbr:Risdiplam dbr:Umbralisib dbr:Ursodeoxycholic_acid dbr:Vadastuximab_talirine dbr:Varespladib dbr:Veltuzumab dbr:Venetoclax dbr:Vertex_Pharmaceuticals dbr:Volanesorsen dbr:Vonicog_alfa dbr:Voretigene_neparvovec dbr:Voxelotor dbr:Devimistat dbr:Infigratinib dbr:Investigational_New_Drug dbr:RNA_interference dbr:Nuvelo dbr:Prescription_drug_prices_in_the_United_States dbr:Sean_Ekins dbr:Wilson_Therapeutics dbr:Tiomolibdic_acid dbr:Zotiraciclib dbr:Combretastatin_A-1 dbr:Corcept_Therapeutics dbr:Crizanlizumab dbr:Medical_research dbr:Medivir dbr:SQ109 dbr:Sacituzumab_govitecan dbr:Elivaldogene_autotemcel dbr:GenSpera dbr:National_Organization_for_Rare_Disorders dbr:Orphan_(disambiguation) dbr:Zealand_Pharma dbr:Cilengitide dbr:Cladribine dbr:Clofazimine dbr:Colchicine dbr:Elesclomol dbr:Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dbr:Emapalumab dbr:Enasidenib dbr:Entrectinib dbr:Gaucher's_disease dbr:Gilead_Sciences dbr:Gilteritinib dbr:Givinostat dbr:Givosiran dbr:Glasdegib dbr:Glutamine dbr:Golodirsen dbr:Mitomycin_C dbr:Mitotane dbr:Moxetumomab_pasudotox dbr:NGR-hTNF_(antitumor_recombinant_protein) dbr:Thiotepa dbr:Erik_Tambuyzer dbr:Lactoferrin dbr:Maroteaux–Lamy_syndrome dbr:Orphan-Nor dbr:Orphanet dbr:Anil_Koul dbr:Leishmaniasis dbr:Lenvatinib dbr:Lestaurtinib dbr:Letermovir dbr:Lintuzumab dbr:Lisocabtagene_maraleucel dbr:Lixivaptan dbr:Lomitapide dbr:Lonafarnib dbr:Loncastuximab_tesirine dbr:Lorvotuzumab_mertansine dbr:Losmapimod dbr:Lucinactant dbr:Lurbinectedin dbr:Luspatercept dbr:Lutetium_(177Lu)_oxodotreotide dbr:Sirolimus dbr:Stiripentol dbr:Succimer dbr:Demethylating_agent dbr:Zanubrutinib dbr:Idiopathic_hypersomnia dbr:Maralixibat_chloride dbr:Mavacamten dbr:Medical_oddity dbr:Medication_costs dbr:Mustang_Bio dbr:Avapritinib dbr:Avelumab dbr:BDTH2 dbr:Brincidofovir dbr:Bromelain_(pharmacology) dbr:Burosumab dbr:C-Met_inhibitor dbr:C1-inhibitor dbr:CRISPR_Therapeutics dbr:Cel-Sci_Corporation dbr:Cerdulatinib dbr:Cerliponase_alfa dbr:Cethromycin dbr:Tiopronin dbr:Tiratricol dbr:Tolvaptan dbr:TopoTarget dbr:Trabectedin dbr:Tremelimumab dbr:Trifarotene dbr:Triheptanoin dbr:Tucatinib dbr:Tucidinostat dbr:Tufts_Center_for_the_Study_of_Drug_Development dbr:Darinaparsin dbr:Vyera_Pharmaceuticals dbr:Drug_discovery dbr:H3_receptor_antagonist dbr:Lipofuscin dbr:Lipoplatin dbr:Liposome dbr:Outline_of_clinical_research dbr:Acalabrutinib dbr:Acamprosate dbr:Acetohydroxamic_acid dbr:Acetylleucine dbr:Afamelanotide dbr:Afegostat dbr:Alexion_Pharmaceuticals dbr:Alglucosidase_alfa dbr:Alicaforsen dbr:Alvocidib dbr:Amatuximab dbr:Ambrisentan dbr:Amifampridine dbr:Aminocaproic_acid dbr:Amyotrophic_lateral_sclerosis dbr:4-Hydroxyphenylpyruvate_dioxygenase dbr:4-hydroxyphenylpyruvate_dioxygenase_inhibitor dbr:Dasiglucagon dbr:Doxofylline dbr:Doxorubicin dbr:Duvelisib dbr:Eculizumab dbr:European_Medicines_Agency dbr:Evinacumab dbr:Fabry_disease dbr:Fedratinib dbr:Fenfluramine dbr:Fibrodysplasia_ossificans_progressiva dbr:Food_and_Drug_Administration_Safety_and_Innovation_Act dbr:Fostamatinib dbr:Breakthrough_therapy dbr:Niraparib dbr:Nitisinone dbr:Nusinersen dbr:Osilodrostat dbr:Otelixizumab dbr:Oxandrolone dbr:PAC-1 dbr:Pacritinib dbr:Pafuramidine dbr:Palovarotene dbr:Pasireotide dbr:Ciltacabtagene_autoleucel dbr:Di-deuterated_linoleic_acid_ethyl_ester dbr:Diffusion_Pharmaceuticals dbr:Disease_registry dbr:Fast_track_(FDA) dbr:Fosdenopterin dbr:Istiratumab dbr:KV_Pharmaceutical dbr:List_of_Israeli_inventions_and_discoveries dbr:Public_good_(economics) dbr:Gusperimus dbr:Halofuginone dbr:Henri_Termeer dbr:Hepatocellular_carcinoma dbr:Asunercept dbr:Atypical_hemolytic_uremic_syndrome dbr:Isatuximab dbr:Isavuconazonium dbr:Itraconazole dbr:Ivosidenib dbr:Ixazomib dbr:Tasimelteon dbr:Tazemetostat dbr:Tebentafusp dbr:Teduglutide dbr:Telesta_Therapeutics dbr:Teprotumumab dbr:Terguride dbr:Hypothiocyanite dbr:Jennerex dbr:Sodium_phenylbutyrate/ursodoxicoltaurine dbr:Arcturus_Therapeutics dbr:Asfotase_alfa dbr:Asparaginase dbr:AstraZeneca dbr:Atoltivimab/maftivimab/odesivimab dbr:Atorvastatin dbr:ABTL0812 dbr:ADAPT_Act dbr:Accelerated_approval_(FDA) dbr:Chicago_Medical_School dbr:Ketanji_Brown_Jackson dbr:Lanadelumab dbr:Biomedical_research_in_the_United_States dbr:Biovest dbr:Sutimlimab dbr:TIK-301 dbr:Tafamidis dbr:Tafenoquine dbr:Efgartigimod_alfa dbr:Regenerative_Medicine_Advanced_Therapy dbr:Reinforced_lipids dbr:Tezacaftor dbr:Diclofenamide dbr:Diffuse_large_B-cell_lymphoma dbr:Dornase_alfa dbr:Asciminib dbr:Avalglucosidase_alfa dbr:Margetuximab dbr:Maribavir dbr:CPP-115 dbr:Pimozide dbr:Pitolisant dbr:Plerixafor dbr:Plitidepsin dbr:Pluri_Inc. dbr:Polatuzumab_vedotin dbr:Portola_Pharmaceuticals dbr:Solriamfetol dbr:Sotorasib dbr:Growth_hormone_therapy dbr:IRGD dbr:Idebenone dbr:Idecabtagene_vicleucel dbr:Iduronidase dbr:Imiglucerase dbr:Inebilizumab dbr:Inotersen dbr:Kite_Pharma dbr:Mifamurtide dbr:Migalastat dbr:Milatuzumab dbr:National_Rosacea_Society dbr:Neurocrine_Biosciences dbr:OSU-03012 dbr:Obeticholic_acid |
| is foaf:primaryTopic of | wikipedia-en:Orphan_drug |
